[爆卦] 可顯著減緩舞蹈症的基因療法
https://uniqure.gcs-web.com/node/12261/pdf
亨廷頓舞蹈症是一種遺傳性神經退化性疾病
多發於30-40歲
患者攜帶的HTT基因突變會造成大量亨廷頓毒蛋白生成
症狀為抽搐、不自主舞蹈動作、認知衰退、說話和吞嚥困難、劇烈情緒波動
大腦功能被干擾的患者最終會因此死亡
目前沒有根治此病的療法
只能延緩病程
荷蘭基因治療公司uniQure測試了他們的新藥AMT-130
醫師透過手術將插管穿過患者顱骨上小孔
再將微RNA透過無害病毒AAV作為載體注入受試者的紋狀體
微RNA鏈會與HTT基因產生的mRNA結合
使細胞無法利用此mRNA製造亨廷頓毒蛋白
在29名2期或3期(早期)亨廷頓舞蹈症患者的臨床試驗中
接受高劑量治療的受試者病情惡化程度在三年內減緩了75%
患者脊髓液中舞蹈症相關有毒蛋白質含量也顯著降低
(神經絲輕鏈蛋白CSF NfL較基線水平平均下降了8.2%)
部分受試者手術後出現頭痛等其他併發症
這與給藥程序有關且均已緩解
這是首個能顯著減緩舞蹈症病程的療法
uniQure計劃於年底將數據提交給FDA並於明年初申請批准
若獲批則每人治療費用將超過100萬美元
--
來來來 怎麼樣
這我知道韓劇有演
有點猛欸
一百萬美元夭壽
100萬美元
這個病超多劇都有
健保噴噴
台灣患病機率，10萬之0.4
台灣大概92人
$QURT $CLPT
健保能不垮嗎？
$QURT 最近漲不動 $CLPT還在噴
$QURE 打錯
每個罕病都是以自己的病痛做人體試驗，
動物實驗千萬次不如人體見一次....
台大AADC治療也獲歐盟認證，治療腦腎上
腺腦白質失養症（Cerebral adrenoleukod
ystrophy, CALD）的Skysona也要價300萬
美金....
好進步但好貴
毒蛋白的病都是絕症
以後沒人跳舞了嗚嗚
好猛 希望能有更多這種神奇的科技
台灣有個yter就有這個家族遺傳基因
13
台灣某些人很需要
一線曙光
加油啊
看起來絕症 似乎用基改病毒治療較多
!!!!!
爆
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