[爆卦] 可顯著減緩舞蹈症的基因療法

jackliao1990 發表於 2025/10/4 下午6:59:36

看板Gossiping標題[爆卦] 可顯著減緩舞蹈症的基因療法作者

jackliao1990

(j)時間Oct 4 18:59:36 2025推噓18 推:18 噓:0 →:14

亨廷頓舞蹈症是一種遺傳性神經退化性疾病
多發於30-40歲
患者攜帶的HTT基因突變會造成大量亨廷頓毒蛋白生成
症狀為抽搐、不自主舞蹈動作、認知衰退、說話和吞嚥困難、劇烈情緒波動
大腦功能被干擾的患者最終會因此死亡
目前沒有根治此病的療法
只能延緩病程

荷蘭基因治療公司uniQure測試了他們的新藥AMT-130
醫師透過手術將插管穿過患者顱骨上小孔
再將微RNA透過無害病毒AAV作為載體注入受試者的紋狀體
微RNA鏈會與HTT基因產生的mRNA結合
使細胞無法利用此mRNA製造亨廷頓毒蛋白
在29名2期或3期(早期)亨廷頓舞蹈症患者的臨床試驗中
接受高劑量治療的受試者病情惡化程度在三年內減緩了75%
患者脊髓液中舞蹈症相關有毒蛋白質含量也顯著降低
(神經絲輕鏈蛋白CSF NfL較基線水平平均下降了8.2%)
部分受試者手術後出現頭痛等其他併發症
這與給藥程序有關且均已緩解

這是首個能顯著減緩舞蹈症病程的療法
uniQure計劃於年底將數據提交給FDA並於明年初申請批准
若獲批則每人治療費用將超過100萬美元

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a0986188522 10/04 19:00來來來怎麼樣

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d1438a 10/04 19:01這我知道韓劇有演

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mioaria 10/04 19:02有點猛欸

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logitech2004 10/04 19:03一百萬美元夭壽

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tradeent 10/04 19:04100萬美元

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GiantChicken 10/04 19:06這個病超多劇都有

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gk1329 10/04 19:07健保噴噴

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gk1329 10/04 19:08台灣患病機率，10萬之0.4

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gk1329 10/04 19:09台灣大概92人

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woofwoof009 10/04 19:12$QURT $CLPT

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gopath 10/04 19:12健保能不垮嗎？

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woofwoof009 10/04 19:13$QURT 最近漲不動 $CLPT還在噴

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woofwoof009 10/04 19:17$QURE 打錯

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woofwoof009 10/04 19:18https://i.imgur.com/nHrUfZv.jpeg

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u9005205 10/04 19:19每個罕病都是以自己的病痛做人體試驗，

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u9005205 10/04 19:19動物實驗千萬次不如人體見一次....

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u9005205 10/04 19:27台大AADC治療也獲歐盟認證，治療腦腎上

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u9005205 10/04 19:27腺腦白質失養症（Cerebral adrenoleukod

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u9005205 10/04 19:27ystrophy, CALD）的Skysona也要價300萬

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u9005205 10/04 19:27美金....

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lucybelle 10/04 19:36好進步但好貴

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EXZUSIC 10/04 19:41毒蛋白的病都是絕症

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vovovolibear 10/04 19:51以後沒人跳舞了嗚嗚

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joygo 10/04 19:52好猛希望能有更多這種神奇的科技

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iamacid 10/04 20:07台灣有個yter就有這個家族遺傳基因

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outlookterry 10/04 20:1113

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salesperson 10/04 20:51https://i.imgur.com/QbGuHuD.gif

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salesperson 10/04 20:52台灣某些人很需要

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franzos 10/04 21:05一線曙光

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cartoonss 10/04 21:09加油啊

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holybless 10/04 22:18看起來絕症似乎用基改病毒治療較多

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NEDYA 10/05 08:49!!!!!

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